ベクターアカデミー
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キーワード: CAR-T cell therapy, Kymriah CAR-T, Immunotherpy
CAR-T細胞療法は、がん治療における現実的な選択肢になりつつあり、この分野における技術革新は急速に進んでいます。
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キーワード: VSV immunotherapy, Oncolytic virus, Pseudotyping
水疱性口内炎ウイルス (VSV)は、ラブドウイルス科に属する弾丸のような形をしたエンベロープウイルスで、5つの重要なタンパク質（核タンパク質（N）、リンタンパク質（P）、マトリックスタンパク質（M）、糖タンパク質（G）、ラージポリメラーゼタンパク質（L））をコードする特徴的なネガティブセンス一本鎖RNAゲノムを有しています。
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キーワード: Viral gene therapy, Retrovirus, Transient transfection
遺伝子デリバリー実験を計画する時には、まずウイルスベクターか非ウイルスベクターのどちらを使うのかを検討します。
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キーワード: Zolgensma mechanism, Spinal muscular atrophy
脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄と脳幹の運動ニューロンの喪失を原因とする遺伝性神経筋疾患であり、進行性の筋力低下と萎縮を引き起こします。
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キーワード: Zynteglo gene therapy, Beta thalassemia
βサラセミアは赤血球内で酸素の運搬に関わるヘモグロビンに異常がある遺伝子疾患です。
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キーワード: AAV vector gene therapy, CRISPR therapy, DMD
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）は5,000人に１人の割合で起こる遺伝病です。
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